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从候选药物筛选和药物响应出发，比较三维模型、细胞来源及测量终点。
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日本团队建立 24 例食管鳞癌类器官及配对正常组织模型，结合药物测试、单细胞表达与染色质分析，研究化疗敏感性差异。部分较低敏感模型具有持续的抗氧化相关状态，激酶抑制剂筛选则提供不同的药物作用线索。
Science Translational Medicine 的研究在亨廷顿病患者来源的 iPSC 衍生纹状体神经元中发现，降低 MSH3 可减缓或停止 CAG 重复序列的净扩增。3 种靶向 ASO 引起的转录变化不同，提示分子自身的化学性质和序列效应需要进一步优化；小鼠实验则验证了多个脑区的靶点抑制。
华盛顿大学与 Plurexa 团队在人源多囊肾类器官中比较 AV457 和依维莫司。两者均抑制囊肿增长，但高浓度下的细胞损伤不同；研究把囊肿变化、毒性和 mTOR 通路作用放在同一评价中。
Annual Review of Pharmacology and Toxicology 的一篇综述讨论 iPSC、组学和 AI 如何共同支持疾病机制、候选药物验证及群体尺度的药物响应研究，涵盖心血管模型、图像与功能分析，并指出细胞成熟度和训练数据偏差等限制。
宾夕法尼亚大学将首批 6 名临床试验患者的类器官与同一患者的 CAR-T 产品配对，在患者接受治疗时同步开展体外分析。研究分析细胞杀伤、靶抗原变化和细胞因子动态与脑脊液资料之间的关系。
Cell 的研究先用人源心脏成纤维细胞筛选抗纤维化候选物，再用心肌与内皮细胞排查功能损伤，随后比较工程心脏组织及动物模型。青蒿琥酯的作用与 MD2/TLR4 相关信号对应，形成多层模型的药物研究案例。
麦吉尔大学团队在人源多巴胺能神经元中建立路易体样包涵体模型，比较炎症信号、细胞类型和溶酶体功能对其形成的影响。研究将蛋白聚集与细胞清除功能联系起来，并观察了免疫信号干预后的变化。
UCLA 研究收集不同肉瘤亚型的患者样本，比较体外单药与组合响应，并将候选方案与当时的批准和指南状态对应。模型敏感性、药物可获取性以及实际患者结局，分别来自不同的分析。
澳大利亚与加拿大团队建立低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）细胞系药物敏感性数据集。研究以正常卵巢上皮细胞作比较，分层筛出 79 种候选，并公开图像、细胞计数与分析资料。
European Heart Journal 的综述讨论患者来源 iPSC 在心血管药物研究中的用途，包括多供者心脏安全性比较、药物响应分层及个体化研究。文章结合心脏类器官、微生理系统、组学和计算分析，提出与临床研究配合的体外试验框架。
这篇综述比较重建免疫成分与保留原始组织的肿瘤类器官，介绍活细胞成像、单细胞分析及免疫治疗评价实例，并讨论体外药物反应与患者结局的验证。
斯坦福大学与合作团队在 2024 年发表 ADMET-AI，将多任务模型、获批药物参照和本地批量预测结合。研究说明了数据集评价、预测值展示和速度比较的具体范围，为计算 NAMs 的使用提供实例。
Cell Stem Cell 发表的乳腺癌芯片研究加入血管内皮屏障与患者来源肿瘤类器官，比较 ROR1 CAR-T 的抗肿瘤作用和局部炎症反应，并研究干预时机如何影响两类结果。
美国合作团队利用 12 名患者的滤泡性淋巴瘤活检建立类器官，追踪肿瘤与免疫细胞稳定性，并比较 2 类 T 细胞接合双特异性抗体。研究发现反应与患者及治疗方式有关，但使用的是研究级试剂。
2024 年 medRxiv 预印本提出串联细胞药物响应、患者治疗响应与总生存预测的计算框架，并以虚拟人群比较 8 项历史临床试验的结果方向。模型展示了临床数据与细胞筛选整合的用途。
Science Translational Medicine 的研究建立 57 名患者来源的 65 个肝癌类器官，整合基因组、表观遗传、转录与蛋白信息，并筛选 76 种药物。研究区分增殖与代谢亚型，进一步在部分模型中检验仑伐替尼与替西罗莫司的组合。
德国与奥地利团队建立肿瘤类器官和癌症相关成纤维细胞的配对模型库。共培养改变部分模型的分子表达与药物响应，提示基质作用需要结合患者模型和具体药物分析。
Cell Stem Cell 发表的 ROPALS 研究将罗匹尼罗的早期临床试验与参与者来源 iPSC 神经元评价并行开展。细胞中药物作用较强的患者，临床反应也较好；临床功能量表的组间差异主要出现在包含开放延长期的分析中，仍需更大研究验证。
Nature Reviews Bioengineering 的一篇综述比较二维细胞、工程组织、类器官与器官芯片，讨论人源疾病模型在药物筛选和患者响应研究中的作用，并提出围绕细胞组成、功能尺度与力学环境设计模型的思路。
英国团队综述从肿瘤微环境出发，比较细胞系、组织切片、球状体与类器官，并讨论水凝胶、生物打印及器官芯片。文章讨论模型复杂程度、规模化、可转移性、重复性与临床用途之间的关系，呈现 2023 年的工程与转化思路。
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