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从候选药物筛选和药物响应出发，比较三维模型、细胞来源及测量终点。 当前为第 3 页。
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韩国团队利用结直肠癌与膀胱癌类器官的既有药物和表达数据，结合蛋白相互作用网络寻找候选通路。研究按模型预测结果对患者分组，再比较总体生存。
2020 年发表于 Nature Reviews Drug Discovery 的综述，梳理器官芯片在药物毒性、疾病建模及多器官药代研究中的用途，并讨论细胞来源、材料吸附、独立验证和产业应用所需的条件。
2020 年发表于 International Journal of Molecular Sciences 的综述比较了异源细胞、原代心血管细胞、iPSC 衍生细胞与三维组织，说明不同模型如何分别用于离子通道、血管功能、疾病表型和药物作用研究。
Science Translational Medicine 的研究从患者来源内皮细胞入手，将 LMNA 变异、KLF2 信号和药物作用联系起来。洛伐他汀改善部分内皮指标，并在内皮与心肌细胞共培养中改变心肌功能；人体观察的结果与细胞结果分别呈现。
Nature Reviews Molecular Cell Biology 的综述比较多能干细胞与成体干细胞来源的类器官，讨论患者材料、囊性纤维化功能测量、癌症模型及单细胞分析。不同来源和组织成分决定模型能回答哪些药物问题。
一项 2020 年研究比较炎症性肠病患者与非 IBD 对照的结肠类器官，观察到形态、极性和紧密连接差异。5-氨基水杨酸、甲泼尼龙及抗 TNF 治疗改善的指标各不相同，展示了上皮模型用于药物作用比较的方式。
荷兰团队建立 54 个儿童肾肿瘤类器官模型，其中 47 个有配对正常肾组织模型。研究保留多类肿瘤的细胞与分子特征，并通过化疗及候选药物筛选，比较患者差异和肿瘤相对正常组织的敏感性。
Cell 的研究建立患者来源胶质母细胞瘤类器官库，用组织学、基因组和单细胞分析比较其与原肿瘤的对应关系。药物及 CAR-T 试验进一步显示，患者、肿瘤区域和抗原表达差异能够在功能研究中分别观察。
复旦大学团队与国际合作者将患者来源直肠癌类器官的放疗和药物敏感性，与同一患者的新辅助放化疗反应比较。80 名患者的配对资料显示，不同治疗手段的模型反应存在差异，综合分析可用于探索临床反应预测。
Science Translational Medicine 的 2019 年研究将转移性结直肠癌患者类器官响应与临床结局比较。伊立替康单药及相关组合的留一法分类正确率分别为 80% 和 83.3%，5-氟尿嘧啶与奥沙利铂组合则未显示同样的预测能力。
Science 的 Organoids-on-a-chip 讨论类器官自组织与芯片工程控制如何互补。文章从生化梯度、营养运输、机械环境、组织相互作用与自动化分析出发，解释这种结合对药物研究的意义，也指出材料吸附与模型变异仍需解决。
Nature Reviews Genetics 的 2019 年综述讨论 iPSC 模型怎样从单一细胞变化扩展到多细胞组织功能。胆管分泌、气道通道功能、神经迁移及心肌受力等案例说明，三维结构的价值应通过具体功能比较体现，而成熟度和遗传背景仍影响模型解释。
Cell 的研究建立了超过 100 个原发及转移性乳腺癌类器官模型，结合组织病理、基因组与表达分析描述其异质性。部分模型接受 HER 通路药物和 PARP 抑制剂测试，并与有限的动物及患者治疗结果比较，为功能性药物研究提供早期实例。
Development 的一篇 2017 年综述讨论成体干细胞来源类器官的转化用途，重点包括遗传疾病功能检测、肿瘤模型库与患者药物反应。文章同时分析正常组织混入、培养选择、缺少微环境及检测时间窗等实际问题。
Nature Reviews Drug Discovery 的 2016 年综述回顾 iPSC 怎样从患者细胞模型进入表型筛选、靶点研究、药物再定位和毒性检测。具体案例表明，细胞类型、对照和功能指标决定了筛选能回答什么，而三维模型与成熟度问题仍影响后续应用。
Nature Reviews Drug Discovery 的一篇 2016 年评论从细胞来源、培养环境、评价终点和临床验证分析模型相关性。作者提出按疾病特征设计检测，并用已知临床结果检验模型。
2016 年发表于 Journal of the American College of Cardiology 的综述，以人源 iPSC 心肌细胞讨论患者遗传背景、药物反应与群体分层。作者提出先在患者来源细胞中比较候选药物，再识别潜在响应人群，并讨论细胞成熟度和转化验证的难点。
Nature Reviews Cardiology 的 2016 年综述将患者遗传背景、细胞功能和临床药物反应放在一起讨论。长 QT、心肌病及内皮细胞案例显示，变异、环境刺激与组织状态需要结合测量。
Cell 的一项 2015 年研究建立患者肿瘤与邻近正常组织类器官，结合基因组、表达分析和 83 种化合物筛选。研究呈现了部分基因—药物关系，也记录了模型扩增、肿瘤内差异及有限样本对结果解释的影响。
类器官和球状体都是常见三维培养模型。本文以肿瘤药物研究为主，介绍两类模型的细胞来源、形成过程与培养特点，以及药物筛选、患者样本和肿瘤微环境研究中的应用。
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