用患者来源细胞观察药物差异
2016 年发表于 Journal of the American College of Cardiology 的综述，把患者来源诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）作为研究个体药物反应的一种材料。患者细胞可以在体外形成疾病相关细胞，保留其遗传背景，让研究者观察不同患者对相同药物的反应。
斯坦福大学（Stanford University）的作者以心血管研究为主线，提出从单个患者的细胞模型走向群体研究的设想。这里的“培养皿中的临床试验”指将患者来源细胞用于候选药物和响应差异评价。
疾病表型为药物比较提供起点
综述讨论了长 QT 综合征、心肌病及其他遗传性心脏疾病的患者来源模型。iPSC 衍生心肌细胞可呈现部分电活动、收缩或钙调节异常，为比较药物是否改变相关表型提供对象。同样的临床症状可能来自不同原因，保留患者背景因此有助于区分表面相似、实际机制不同的反应。
综述列举了 β 受体阻滞剂对长 QT 综合征患者来源心肌细胞表型的影响，以及丹曲林改善儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速患者来源细胞中异常钙火花和致心律失常表型的研究。
综述还讨论了在细胞模型中校正或引入特定遗传变异，以研究其与疾病表型的关系。该思路提供了进一步区分遗传因素的途径，但作者也提醒基因组改变可能伴随意外变化，效率与递送仍有问题。
心肌细胞成熟度影响可研究的问题
作者特别讨论细胞成熟度。常见 iPSC 心肌细胞在大小、肌节结构、收缩力和电生理方面更接近胎儿状态，与成人心肌仍有差异。对于成人疾病或与成熟功能有关的药物作用，这种差异可能影响模型表现。
综述介绍了延长培养、三维组织以及机械和电刺激等促进成熟的研究方向。作者同时指出，当时的细胞虽然仍具有胎儿样特征，已有研究用其评价药效和毒性。
心肌细胞检测补充单一离子通道筛查
在安全性研究部分，综述对比单一离子通道检测与完整心肌细胞反应。常用检测在细胞中突出 hERG 通道作用，但心肌电活动受到多个通道共同调节。作者以维拉帕米为例说明，只看某一通道的抑制，可能高估药物的心脏风险；对整体作用覆盖不足，也可能遗漏有风险的候选药物。
人源心肌细胞保留了多种离子通道及钙调节机制，可用于观察药物对细胞整体电活动的影响。综述引用的比较研究发现，干细胞来源心肌细胞对已知 hERG 作用药物的电生理反应与常规通道检测具有一致性。作者将其视为常规筛查的补充，同时希望用患者遗传背景进一步解释易感性的差别。
作者提出的患者群体响应分层路径
作者提出，在单个患者来源模型的基础上开展患者群体研究。设想中的流程是：收集不同患者来源材料，形成相关功能细胞，比较候选药物的作用，再识别响应较强或缺少响应的亚群。这样的分层可能为临床研究中的入组与后续比较提供信息。
这一设想将体外药物反应与患者背景相对应。作者希望进一步识别响应者中的标志物，并结合遗传和其他组学资料解释差异。不过，这仍是当时提出的转化路径，需要实际患者数据和临床结果检验。
群体研究还需要持续获得并保存不同患者背景的材料。文章认为，高通量测量可帮助扩大比较规模，但患者特异 iPSC 的快速、经济生成在当时仍有困难。
用于细胞移植时还需解决存活与整合问题
综述也讨论了 iPSC 衍生细胞在再生医学中的用途。心肌细胞移植还面临细胞存活率低、与宿主心肌整合不足等问题；电活动不一致可能增加心律失常风险，组织过厚则可能因供氧和营养不足而影响存活。