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查阅脑与神经系统模型中的疾病变化、药物作用及功能评价。
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Science Translational Medicine 的研究在亨廷顿病患者来源的 iPSC 衍生纹状体神经元中发现，降低 MSH3 可减缓或停止 CAG 重复序列的净扩增。3 种靶向 ASO 引起的转录变化不同，提示分子自身的化学性质和序列效应需要进一步优化；小鼠实验则验证了多个脑区的靶点抑制。
宾夕法尼亚大学将首批 6 名临床试验患者的类器官与同一患者的 CAR-T 产品配对，在患者接受治疗时同步开展体外分析。研究分析细胞杀伤、靶抗原变化和细胞因子动态与脑脊液资料之间的关系。
麦吉尔大学团队在人源多巴胺能神经元中建立路易体样包涵体模型，比较炎症信号、细胞类型和溶酶体功能对其形成的影响。研究将蛋白聚集与细胞清除功能联系起来，并观察了免疫信号干预后的变化。
2024 年一项研究结合明场与定量相位成像，比较结节性硬化症相关和健康对照脑类器官。整体外形差异有限时，近表面的结构与光学特征仍可提供不同层次的信息。
美国团队对已发表体外血脑屏障模型进行定量分析，比较细胞组合、培养流动、基质与疾病状态对屏障指标的影响。电阻、分子通透性和紧密连接蛋白各自提供不同信息，模型选择需要结合具体评价目标。
佐治亚理工学院与埃默里大学研究将中尺度灌流培养、明场成像和分类算法整合，持续观察单个脑类器官。样本筛选结合多个时间点的形态信息，后续再用组织及转录组分析比较筛选所得的模型。
2024 年一篇综述讨论人脑类器官研究的严谨性与重复性，梳理样本设计、三维结构、转录组、代谢状态和电生理测量的相互关系，并提出记录与数据共享建议。
2024 年一项随机交叉试验测量健康志愿者的纳洛酮血药浓度，再使用生理药代—药效模型估计虚拟患者的反应。研究将真实浓度测量与计算结局分开，用于比较不同暴露时间曲线的意义。
Nature Immunology 的一项研究用脑组织成分诱导人源干细胞衍生小胶质细胞的不同状态，并与人脑单细胞数据比较。研究发现 DAM 样状态依赖 TREM2，MITF 可增强部分相关基因表达和吞噬功能，同时揭示体外模型与人脑状态仍有差异。
Cell Stem Cell 发表的 ROPALS 研究将罗匹尼罗的早期临床试验与参与者来源 iPSC 神经元评价并行开展。细胞中药物作用较强的患者，临床反应也较好；临床功能量表的组间差异主要出现在包含开放延长期的分析中，仍需更大研究验证。
2022 年一项研究结合药代、受体结合与呼吸循环生理，分别用独立体外、动物和人体资料检验模型。作者随后在虚拟人群中比较纳洛酮制剂，预测吸收速度与呼吸抑制逆转的关系，并说明药代资料、受体假设及验证范围的限制。
Cell 的综述从人脑发育中的细胞组成与空间关系出发，讨论脑类器官和类器官组装体怎样研究迁移、区域投射、神经活动与疾病差异。部分表型只有在不同区域共同组成回路后出现，为神经系统模型的功能评价提供了具体案例。
Computers in Biology and Medicine 的研究使用数学模拟生成训练数据，再从真实芯片图像推算细胞行为参数。结果展示了迁移与低氧阈值的识别，同时发现增殖参数在所用实验中难以确定。
Acta Biomaterialia 的研究分别构建由 3 类和 6 类组织组成的芯片体系，比较保留或移除肝组织后卡培他滨与异环磷酰胺的作用。有肝组织参与时，研究观察到相应的心、肺或神经组织活力下降，直接代谢物分析仍有待补充。
Cell 的研究建立患者来源胶质母细胞瘤类器官库，用组织学、基因组和单细胞分析比较其与原肿瘤的对应关系。药物及 CAR-T 试验进一步显示，患者、肿瘤区域和抗原表达差异能够在功能研究中分别观察。
Nature Reviews Genetics 的 2019 年综述讨论 iPSC 模型怎样从单一细胞变化扩展到多细胞组织功能。胆管分泌、气道通道功能、神经迁移及心肌受力等案例说明，三维结构的价值应通过具体功能比较体现，而成熟度和遗传背景仍影响模型解释。
Nature Biotechnology 的研究将血脑屏障与脑组织芯片分区串联，比较单独培养和共同作用时的蛋白、代谢与运输功能。同位素资料显示，血管及周围细胞不仅限制物质进入，也能通过代谢产物影响脑区的神经递质合成。
Nature Reviews Neuroscience 的 2018 年文章梳理 iPSC 来源小胶质细胞模型。作者将细胞起源、分子特征、功能表现和培养环境放在一起讨论，说明患者遗传背景可为疾病机制研究提供材料。
Nature Reviews Drug Discovery 的 2016 年综述回顾 iPSC 怎样从患者细胞模型进入表型筛选、靶点研究、药物再定位和毒性检测。具体案例表明，细胞类型、对照和功能指标决定了筛选能回答什么，而三维模型与成熟度问题仍影响后续应用。
清华大学团队用人源前脑类器官研究司美格鲁肽对胆固醇过载的保护作用，早期结构与代谢有所改善，较成熟模型中的功能恢复则较有限。
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