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查阅脑与神经系统模型中的疾病变化、药物作用及功能评价。 当前为第 3 页。
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研究通过 mRNA 使 T 细胞瞬时表达靶向 GD2 的 CAR，先在细胞与患者来源类器官中测量杀伤，再在不同脑部位的移植模型中调整剂量。结果显示表达持续时间、给药间隔和位置共同影响疗效与毒性。
研究将人源神经、免疫和血管祖细胞共同培养，并用患者脑组织提取物诱导病理变化。模型同时呈现蛋白聚集、炎症、突触损失和神经活动下降，为研究不同病理过程之间的关系提供体外体系。
国际团队在患者来源神经元中筛选 96,200 种小分子，寻找改变 RNA 聚集斑的候选。进一步研究显示，聚集斑减少与重复序列相关蛋白、细胞毒性的变化并不总是同向，筛选指标需要与后续功能测量对应。
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