BAG956 的中脑类器官结果仍限于两条细胞系
新加坡团队在 Stem Cell Research & Therapy 综述中脑类器官的药物研究用途。这类模型包含功能性多巴胺能神经元，可用于观察帕金森病相关表型以及组织层面的药物反应。
综述引述的研究发现，磷脂酰肌醇 3 激酶（phosphoinositide 3-kinase，PI3K）抑制剂 BAG956 可促进病理性 α-突触核蛋白聚集物的自噬清除，并改善相关表型。但结果只来自两条诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）系，尚未在更多遗传背景中重复。类器官批次差异和药物在组织内分布不均，也会影响结果的一致性。
自动化和电活动检测回答不同评价问题
另一项被引述研究以自动化中脑类器官开展单细胞分辨率的毒性筛选。自动化可减少制备和药物处理的变化，但作者提醒，存活率和聚集物负荷可能遗漏较细微的功能损伤；该平台尚缺与动物或临床数据直接比较的预测能力验证。
综述还介绍了用于监测神经元活动和药物反应的三维凹面金纳米点电极。电活动提供了与细胞存活不同的功能指标。作者认为，中脑类器官适合研究复杂组织反应，而二维系统仍有通量和成本优势，两者的转化可靠性需要进一步比较。
供者、成熟度和成本限制药物评价范围
模型的大小、细胞组成与多巴胺能神经元亚型会随批次变化，许多类器官仍接近胎儿或出生早期组织。缺乏长距离连接和血管化，也限制其对成人中脑电活动及代谢状态的模拟。
培养和检测所需时间、成本也限制了筛选规模。作者在 2025 年的综述中指出，多数药物研究使用的 iPSC 细胞系数量有限，候选发现仍处于探索阶段；后续需要扩大供者背景，并加强参照比较、标准化报告和跨实验室重复性检验。