连续观察心脏类器官的疾病变化
鲁汶大学（KU Leuven）等团队在 Frontiers in Cell and Developmental Biology 研究杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）相关心肌病。研究使用患者来源诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）建立心脏类器官，并与同基因背景的校正对照比较，培养观察最长持续 93 天。
患者类器官早期增殖能力不足，肌聚糖（sarcoglycan）逐渐失去正常定位，内质网应激增加。随着培养时间延长，模型还出现心肌细胞退变、纤维化和异常脂肪形成。
转录组分析发现心肌病与组织重塑相关变化
RNA 测序显示，患者类器官形成了不同于对照的转录组特征，富集结果涉及肥厚型与扩张型心肌病、心律失常、脂肪形成和纤维化。分析还找出与异常基因网络有关的 5 种微小 RNA（microRNA，miRNA）。研究把长期组织变化与分子分析结合，用于观察 DMD 相关心肌病在体外模型中的进展。