患者来源类器官同时包含脊髓神经与肌肉
C9orf72 重复序列扩增是肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的一种重要遗传原因。西湖大学等团队在 Cell Reports 报道神经肌肉类器官，用于观察躯干脊髓与外周肌肉相关的病变。
模型由患者诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）和同遗传背景对照构建，包含脊髓神经组织及外周肌肉。患者模型出现收缩减弱、失神经支配及施万细胞丢失。
神经元和星形胶质细胞中可以观察到 RNA 聚集灶与二肽重复蛋白，细胞内指标与组织功能共同用于描述病变。
GSK2606414 处理改善刺激后的收缩
团队短期加入 GSK2606414，测试干预未折叠蛋白反应后的变化。研究报告，谷氨酸刺激诱发的肌肉收缩明显增强，同时二肽重复蛋白聚集及自噬减少。
收缩功能、神经肌肉结构和蛋白聚集为该模型提供了不同观察指标。作者将这一体系用于 ALS 脊髓神经肌肉病变建模及药物测试。