
静脉内皮疾病模型结合计算药物筛选
北京大学等中国机构与伊朗合作团队在 Cell Stem Cell 报道研究,用人诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)来源静脉内皮细胞建立静脉畸形模型,并用于寻找候选药物。摘要报告的疾病模型包含 TIE2 相关变异,可在小鼠移植后形成扩张血管,呈现静脉畸形相关表型。
团队把深度神经网络分析与高通量转录检测方法(digital RNA with perturbation of genes sequencing,DRUG-seq)结合,开展药物筛选。博舒替尼(bosutinib)改善了体外模型与动物实验中的疾病表型,成为这一研究识别的候选药物。
人源静脉内皮模型为药物研究提供线索
作者认为,这类人源静脉内皮疾病模型可帮助发展新的治疗方案。当前结果涉及模型中的表型改善,为静脉畸形药物研究提供了线索。