在多类患者变异中评估蛋白与收缩功能
得克萨斯大学西南医学中心（University of Texas Southwestern Medical Center）等团队在 Science Advances 研究杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的基因校正。模型来自多名患者，涵盖 DMD 基因大片段缺失、点变异和重复等类型；研究在诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）衍生心肌细胞及三维工程化心肌组织中评估结果。
校正后的心肌细胞恢复抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达，三维组织的机械收缩力也得到恢复。
部分细胞校正后，组织收缩接近正常对照
在该研究的工程化心肌组织中，约 30%—50% 的心肌细胞得到校正时，组织功能即可恢复至接近正常对照。作者用这一结果展示了三维心肌组织在评价细胞校正比例与整体力学功能关系中的用途。