两个患者来源类器官模型分别比较药物效力
研究评价鬼臼毒素衍生物 αFOD 的肝细胞癌药效。在 HepG2、Huh7 和 SNU-387 细胞中，半数抑制浓度分别为 0.80±0.18、2.57±0.75 和 1.82±1.04 μM；研究还报告其对肿瘤细胞的抑制强于非恶性细胞。
两个肝细胞癌患者来源类器官模型的半数抑制浓度分别为 8.76±0.79 和 3.70±0.25 μM。原文报告，αFOD 在这两例三维模型中的药效与奥沙利铂、仑伐替尼相近，强于依托泊苷。类器官结果为细胞系之外增加了患者来源模型比较。
靶点结合与细胞代谢提供不同证据
化学蛋白组学与表型分析将磷酸甘油酸激酶 1（PGK1）确定为 αFOD 的作用靶点。表面等离子体共振测得解离常数为 11.50 μM，结构分析进一步预测其可能占据 PGK1 的底物结合口袋。结合常数描述蛋白相互作用，不是类器官的半数抑制浓度。
在 HepG2 细胞中，αFOD 抑制了 PGK1 酶活性和糖酵解通量。在 HepG2 异种移植瘤中，研究报告肿瘤生长抑制率为 66.7%，并分别与依托泊苷和奥沙利铂比较药效或全身毒性。其中，类器官提供人源三维药效证据，细胞和动物实验分别补充代谢机制与体内药效、毒性信息。