先比较患者间表型，再测试多项药物反应
日本庆应义塾大学等团队在 Nature Medicine 报道散发性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的患者细胞模型。研究以人诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）分化的运动神经元保留患者遗传背景。
不同病例的细胞在神经退变、异常蛋白聚集、细胞死亡机制及表型出现和发展的时间上存在差异。研究按这些体外特征对模型分组，据此开展后续药物比较。
药物候选先从非 SOD1 型家族性 ALS 模型中选择，再用于散发性病例分组的多表型保护测试。罗匹尼罗（ropinirole）被识别为潜在治疗候选；整合数据还用于观察不同病例间共有的分子病理特征。