患者相关遗传背景使模型呈现疾病表型
斯坦福大学（Stanford University）作者在 2013 年综述人诱导多能干细胞来源心肌细胞（human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes，hiPSC-CMs）用于心血管疾病和药物评价的进展。它们能够保留患者相关遗传背景，让研究者观察细胞电活动、钙处理及肌节功能。
当时多数研究集中于单基因疾病，尤其是编码区点变异引起、基因与细胞表型关联较明确的疾病。更常见的多基因或环境相关心血管病仍是后续方向。
长 QT 模型用药物观察电活动是否恢复
综述转述长 QT 综合征患者来源细胞的研究。模型出现动作电位时程延长等异常；在一个案例中，异丙肾上腺素使动作电位时程增加，普萘洛尔可消除这一增加。另一项 KCNH2 相关模型用吡那地尔和硝苯地平恢复动作电位时程。
Timothy 综合征相关细胞则出现异常钙瞬变，roscovitine 处理改善了这一表型。综述还讨论儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速模型：相关研究用氟卡尼、丹曲林等化合物干预细胞钙处理。
心肌病模型观察肌节排列与收缩功能
作者介绍 TNNT2 变异家系的扩张型心肌病模型，患者来源心肌细胞出现肌节排列、收缩力及搏动异常。美托洛尔处理改善了肌节排列。
MYH7 相关肥厚型心肌病细胞表现为细胞增大、细胞内钙升高和钙瞬变不规则，维拉帕米可减轻这些表型。PKP2 相关致心律失常性右室心肌病模型则有脂质积累与肌节紊乱；异丙肾上腺素提高收缩性。
成熟度、亚型和细胞系差异影响解释
hiPSC-CMs 的离子通道和肌节状态较接近胎儿心肌，通常缺少组织化的横小管。同一分化批次还可能混有心房、心室和结节样亚型。
作者同时指出，细胞系和患者之间的分化效率存在明显差异，培养物也可能包含其他细胞类型。纯度与成熟度影响平台一致性，同一供者不同细胞系之间的遗传及表观遗传差异也需要考虑。
扩大药筛前仍有转化问题待回答
综述最后提出两个药物研发问题：能否持续获得足够一致的心肌细胞，以筛查数百乃至数千种药物；一种药物在培养皿中恢复细胞功能后，其效果能够在多大程度上传递到患者。