
静态培养可能掩盖递送差异
溶酶体贮积病的酶替代疗法面临组织分布受限和免疫原性等问题。巴西圣保罗大学(University of São Paulo)团队在 Expert Opinion on Drug Delivery 发表综述,讨论如何用器官芯片评价纳米载体递送酶。作者指出,常规静态培养缺少持续流动与生理剪切力,可能使纳米颗粒出现不符合体内情形的积累。
从细胞接触观察到跨屏障递送
综述关注三个相互关联的问题:纳米载体怎样与细胞相互作用、载荷进入细胞后如何转运,以及能否跨越组织屏障。微通道中的动态流动和剪切力,可用于考察这些过程。作者还讨论了载体表面修饰与组织靶向的关系,强调递送评价需要结合具体疾病模型,而不能只看细胞是否摄取了颗粒。
患者来源细胞与方法标准化仍是重点
作者提出,将患者来源细胞、器官芯片与纳米载体酶替代疗法结合,可能有助于研究个体差异并改进临床前评价。方法缺乏标准化仍是主要障碍。这篇综述提出的是评价方向和待解决的问题,临床转化价值仍有待后续研究检验。