正常组织类器官重在标准化
2026 年 9 月 2 日，美国国家癌症研究所（National Cancer Institute，NCI）在实验治疗工作汇报中，介绍了正常组织模型、安全性检测和肿瘤药物筛选三个方向。正常组织类器官的建设目标包括统一培养与分析方案、推进自动化生产，并在不同供者来源细胞中考察模型差异，同时建设实体模型、数据和方案资源库。
安全性评价同时关注功能与细胞损伤
汇报将人诱导多能干细胞（human induced pluripotent stem cells，hiPSC）来源的二维心肌细胞和三维心脏类器官列为候选药物心血管安全性研究模型。检测内容既包括细胞形态、乳酸脱氢酶释放、肌钙蛋白等损伤相关指标，也包括搏动频率、电信号幅度和心律变化。三维模型则组合心肌细胞、心脏成纤维细胞和内皮细胞。
对嵌合抗原受体 T 细胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）疗法，汇报提出利用不同正常细胞观察肿瘤之外的毒性，所列细胞包括星形胶质细胞、心肌细胞、内皮细胞、肝细胞及不同类型神经元。这里关注的是治疗对正常组织的影响，与肿瘤模型中的杀伤效果分开评价。
32 个结肠癌类器官可用于高通量筛选
在药效研究方面，NCI 介绍了患者来源模型资源及肿瘤类器官筛选。相关资源强调临床信息、较早传代的模型、分子表征与质量控制，覆盖常见和罕见实体瘤，以及不同病灶和治疗经历。汇报明确列出，32 个已完成表征的结肠癌类器官模型，可用于新药及药物组合的高通量筛选。
方法采用仍需具体的评价标准
汇报把方法资格确认和验证列为采用 NAMs 的关键：结果能否重复、检测是否稳健，以及模型能否代表相应的人体状态。其中，稳健性需要落实到对照设置和检测接受标准。利用积累的数据支持人工智能预测被列为后续方向。正常组织模型、毒性检测和肿瘤筛选因此需要分别建立适合各自用途的评价依据。