用心肌功能比较 3 种校正方案
得克萨斯大学西南医学中心（University of Texas Southwestern Medical Center）等团队在 JCI Insight 研究杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）相关变异。研究在患者来源诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）中比较 3 种针对抗肌萎缩蛋白（dystrophin）肌动蛋白结合区域的基因校正方案，并在衍生心肌细胞中评价功能。
截短蛋白得到表达，心肌功能有不同程度的改善
3 种方案均使截短的抗肌萎缩蛋白得到表达，并不同程度恢复心肌细胞的收缩和钙瞬变。作者据此提出，这种患者细胞模型可用于快速比较不同截短蛋白的表达与功能，为后续 DMD 干预研究提供依据。