既有药物筛选与通路干预相互验证
京都大学等团队在 Science Translational Medicine 报道 ALS 药物再利用筛选。研究从携带 SOD1 变异的患者获得人诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），分化为运动神经元，并用神经元存活作为筛选终点。
超过一半命中药物靶向 Src/c-Abl 通路。药物抑制该通路可提高患者神经元存活，另用小干扰 RNA 降低 Src 或 c-Abl，也减轻神经元退变。
其中博舒替尼（bosutinib）增强自噬、减少错误折叠的变异 SOD1，并缓解线粒体相关基因表达异常。药物对散发性 ALS、TDP-43 变异及 C9ORF72 重复扩增患者来源神经元也显示存活改善。
研究另在 SOD1 小鼠中观察到幅度较小的生存期延长。患者细胞药筛、通路干预及动物比较共同将 Src/c-Abl 列为后续治疗研究的候选方向。