
从尿液样本建立患者来源心肌细胞
华盛顿大学(University of Washington)与维克森林大学(Wake Forest University)等团队在 Stem Cell Research 研究尿液来源的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)心肌模型。团队分别从健康志愿者和 1 名 DMD 患者的尿液来源细胞建立诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC),再形成具有搏动能力的心肌细胞。
保留患者变异,并呈现功能差异
患者模型保留了 DMD 基因变异。生理学测试显示,缺乏抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的心肌细胞与正常心肌细胞存在表型差异。作者提出,这种取材方式和模型可进一步用于疾病机制及药物发现研究。