CLY-124 完成首名受试者给药
2025 年 6 月 26 日，Cellarity 公告其口服候选药 CLY-124 已完成一期临床研究首名受试者给药。公司称，研究启动前已获得 FDA 研究性新药申请（Investigational New Drug，IND）放行，这是其发现平台首个进入临床的候选药物。
CLY-124 面向镰状细胞病，拟通过提高胎儿血红蛋白发挥作用。胎儿血红蛋白（fetal hemoglobin，HbF）是公司所描述的球蛋白转换机制的主要目标；一期研究先在健康志愿者中开展，再纳入镰状细胞病受试者。
沿红细胞生成过程分析细胞状态
公司介绍，发现工作分析了红细胞生成全过程的单细胞转录组。与 HbF 调控及产生相关的转录特征，结合计算建模，用于寻找影响球蛋白转换的药物干预方向。
公告称，CLY-124 抑制一个上游蛋白复合体的翻译后修饰，促进 HbF 产生。
在人源细胞的非临床研究中，公司报告 HbF 提高至 20% 以上，且未见细胞毒性。
一期研究的安全性、药代与 HbF 指标
公告列出的主要评价内容包括安全性、耐受性和药代特征，并将观察 HbF 产生情况。