
研究针对 iPSC 疾病模型的药物再利用
诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)可用于建立疾病模型,帮助寻找已知药物在其他疾病中的用途。阿姆斯特丹大学医学中心(Amsterdam UMC)等机构研究者,以 SIMPATHIC 项目为背景,访谈来自 8 个国家、参与罕见神经疾病相关研究的不同专家,分析这一过程中实际遇到的治理问题。
供者信息需要适合具体参与者
访谈结果提出,面向未成年人及认知功能受损者,需要改进研究信息的提供方式。作者把这一问题放在患者来源 iPSC 模型的建立与再使用背景下讨论,强调应让相关各方参与安排。
商业使用与研究发现如何反馈,需要更清楚的安排
受访意见还集中在商业用途和研究发现反馈方面的程序不明确。作者认为,这些不确定性会影响研究合作、模型验证及临床转化,并建议采用透明、可持续调整、由相关各方参与决策的安排。