FDA ISTAND 项目：药物开发工具的用途界定与资格认定

现有路径之外的药物开发工具

FDA 的 Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs（ISTAND）项目，接收现有药物开发工具资格认定项目范围之外、但可能有助于药物开发的工具。它关注方法、材料或测量。

药物开发工具（drug development tool，DDT）可以帮助研究、开发及监管审查。FDA 已有生物标志物、临床结局评价以及特定动物模型等资格认定项目，ISTAND 则为其他类型提供探索性入口。

官方列出的可能对象包括，用组织芯片或微生理系统研究安全性与药效问题，新型非临床药理或毒理检测，以及用于患者评价、终点或研究设计的数字技术。

资格认定针对明确的使用情境

资格认定的对象，是工具在明确使用情境下的特定解释和应用。官方所说的使用情境（context of use，COU），限定了工具在药物开发与监管审查中如何使用。

完成认定后，其他药物开发项目也可在相应使用情境下采用该工具。官方说明，一般可在研究性新药、药品或生物制品申请中使用，而不必再次要求 FDA 从头确认它在这一用途下是否适合。

从意向书到完整资格认定资料

官方提交流程列出 3 个阶段：意向书（Letter of Intent，LOI）、资格认定计划（Qualification Plan，QP）和完整资格认定资料包（Full Qualification Package，FQP）。每一阶段被接受后，申请人还需要回应决定信中的建议及意见，才能推进下一阶段。

对意向书的初步评审考虑资料质量、药物开发需求、技术可行性及专家资源。随后专家与委员会会进一步考虑科学价值、能否解决所提出的开发需要，以及支持认定工作的资料与资源是否具备。

提交前沟通与其他后续开发路径

ISTAND 支持可用于药物开发的新方法。项目可协助讨论其他路径，例如指南制定或公开会议。

项目提供提交前沟通和决定后的说明会议。前者可以讨论项目要求、拟定用途及认定问题，后者用于解释决定信；官方明确，这些沟通提供非约束性意见。

提交前会议的准备材料包括拟讨论的具体问题、工具名称、拟定使用情境及希望解决的药物开发需求，并附相应阶段的草案。决定后的说明会议则围绕决定信及对意见的回应展开。FDA 页面分别提供各阶段的准备要求，供申请人组织材料。

FDA 药物开发工具项目数据库

已被接纳评审且适合资格认定的提交材料，适用相关法律的透明度安排。项目介绍页同时提供 FDA 药物开发工具项目数据库入口，用于查找项目与已经认定的工具。