EMA 启动 NAMs 自愿数据提交试点，聚焦 4 类评价问题

在上市申请之外开展 NAMs 数据交流

欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）于 2026 年 9 月 1 日公开 NAMs 自愿数据提交（Voluntary Data Submission，VDS）试点。企业、方法开发者、科研实验室及其他相关机构可在药品上市申请之外，向监管机构提交并讨论非临床 NAMs 数据。

EMA 介绍，NAMs 已用于研究和药物早期开发，但监管机构较少收到相关数据。试点因此设置独立的交流渠道，让方法开发者分享已有工作，也让欧洲药品监管网络中的非临床专家积累评估经验。参与者获得的意见不具有约束性。

EMA 希望通过试点促进科学交流，协调欧洲各地对 NAMs 数据的评估方式，并为持续交流建立框架。

这一试点延续并调整了既有的自愿数据提交思路。信息文件回顾，早期与上市申请并行提交新方法数据的安排使用很少；企业虽在内部积累了经验，递交监管机构的数据常缺少足够背景，难以形成系统学习。VDS 因而专门探索在上市申请之外交流的可行性。

涵盖 4 类非临床评价问题

试点信息文件列出四类监管适用领域。第一类是生物制品的风险评价，重点包括没有药理学相关动物物种，或动物物种仅能部分反映人体反应的情形。提交的资料需要针对具体安全性问题，例如靶点特征、作用机制及已有临床经验。

第二类为生殖与发育毒性风险评价，讨论 NAMs 数据与其他证据如何共同支持判断；第三类为安全药理学，涉及心血管、中枢神经和呼吸等系统的风险识别及机制研究；第四类为肝毒性与药物性肝损伤预测，关注人体肝脏相关的功能、机制及暴露—反应信息。

这四类领域限定了本次试点的数据范围。开发者还需要明确使用情境，即方法用于回答什么问题、研究结果拟支持哪项判断。信息文件讨论单独使用一种方法、组合多种方法，以及将 NAMs 与既有动物、临床或药物类别资料共同评价的方式。

生物制品领域首先关注靶点和物种的匹配。如果药物只对人类靶点有足够特异的作用，动物可能缺少对应结合、功能活性或靶点表达；另一些物种虽有靶点结合，却只能呈现部分下游反应。信息文件据此讨论使用 NAMs 补充或解释动物模型所留下的数据缺口。

上述科学依据需结合具体产品阐述，包括对作用机制和靶点表达、功能及下游信号的理解，以及相关药物类型的既有人体使用经验。提交者需说明 NAMs 数据如何用于评估具体的安全性风险。

安全药理学领域讨论筛选和优先排序、针对已知安全性疑问提供有针对性的研究资料，以及解释已经观察到的变化。心血管、中枢神经和呼吸风险可以结合多项方法分析，文件也提到将 NAMs 数据放入综合评价策略。

肝损伤领域同时覆盖小分子和生物制品，可研究线粒体功能、胆汁酸转运及免疫相关作用。暴露—反应信息用于分析剂量变化与组织变化之间的关系，相关数据也可支持起始或最大剂量、剂量递增递减以及风险控制的讨论。具体作用仍取决于数据是否充分表征所提出的风险。

肝毒性资料的可能用途贯穿开发过程，包括临床方案、患者监测和标签中的风险信息。试点讨论方法产生的资料如何支持具体药物的评价。

生物制品资料在科学依据充分时，可帮助讨论首次人体试验的起始剂量、临床试验启动及后续申报，也可能支持减少、优化或替代特定非人灵长类研究。信息文件将这些用途置于具体产品、靶点和安全性问题的综合判断之中。

生殖发育领域既接纳提示风险的数据，也接纳支持未见风险的证据。前者在风险控制充分时可能支持免除后续研究；后者则需充分阐明靶点在发育和生殖中的作用、药物本身的风险、患者群体及剩余不确定性。NAMs 还可与初步胚胎—胎仔发育研究并行提交，以帮助明确用途和数据缺口。

先确认适合试点，再提交完整资料

参与流程从提交意向申请开始。EMA 先确认申请是否符合试点范围，入选的申请者再提交完整的科学资料包；对于更适合现有沟通程序的项目，也可能建议采用其他路径。

资料包需交代研究问题、方法设计、评价终点、已有性能和表征数据，以及当前或预期的使用情境。文件还要求提供内部验证或表征的依据，包括生物学相关性、稳健性和参照药物，并说明确保数据可靠性的措施及预期监管用途。提交者收到的是针对这组资料的个别反馈。

完整资料中，研究问题与预期用途要能够解释为什么采用这一方法，以及已有表征数据如何支持对研究结果的判断。参照药物、灵敏度和特异性等性能资料，应联系具体用途解读；已有动物、临床和药物类别经验可按需要与新数据一起纳入证据组合。

资料包可参照通用技术文件非临床概述的结构与详细程度；只有解释结果必需时才附底层研究报告、数据集或模型输出。若不能披露完整产品信息，仍需按适用情况交代药物形式、药理类别、靶点、机制和拟定适应症。正式资料通过 EudraLink 提交，评估及成果发布须尊重商业保密信息。

后续反馈与时间安排

专家组的反馈可涉及方法的成熟度、数据是否充分，以及后续交流建议，例如通过 EMA 的创新工作组（Innovation Task Force，ITF）、科学咨询或方法资格认定咨询进一步沟通。VDS 本身是自愿且不作审批决定的机制，不替代现有监管程序。

EMA 公告预计接收数据至 2027 年第三季度，试点结束后将发布经验报告。参与者将收到由欧洲药品监管网络非临床专家组成的专家组提供的个别书面反馈。