药审中心启动 NAMs“先锋计划”，推进方法验证与注册应用

中国监管试点2026-09-30

为非临床 NAMs 研究提供沟通渠道

国家药品监督管理局药品审评中心发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》。通告落款为 2026 年 9 月 28 日，国家药监局信息中心于 9 月 30 日公开该通告及附件；通告明确计划自发布之日起施行。

计划面向药物非临床研究和评价，推动类器官、器官芯片等方法的开发、验证及注册应用。申请人可通过该计划与药审中心讨论研究数据和验证方案，同时积累方法标准化与监管使用的经验。

计划对 NAMs 的界定不限于类器官和器官芯片，还包括计算机模拟、化学和离体方法、低等发育生物模型及这些方法的组合。选择方法时以人类生物学相关性和具体非临床评价需求为依据。

第一类情形是已将或计划将 NAMs 用于具体药物的非临床评价，并把研究数据作为药品注册申请的支持性资料。申请人通常为药品注册申请人，也可与方法开发机构联合申请；方法需已有一定的稳健性、重复性及验证基础。

第二类情形由 NAMs 开发机构申请方法学验证，药物研发企业、科研院所、高校和第三方技术服务机构均可参与，也鼓励多家机构联合申请。申请须有清晰的用途、已有研究基础和可实施的验证计划。

对于第一类申请，文件不仅要求有可运行的技术，还要求现有验证资料能够初步支持方法在拟定用途下的可靠性、准确性和相关性。计划开展或已经开展的研究，需要能够支持对相关药物的具体监管判断。方法名称、药物品种与拟解决的问题因而应在申请中相互对应。

第二类申请则把重心放在方法本身的验证。联合申请的机构都应已有相关研究和验证基础。纳入后可根据需要开展联合验证或第三方验证，申请人仍是实施验证工作的主体。

申报指南将应用场景作为方法验证和使用的基础，要求说明方法用于什么评价、支持什么目的，以及适用边界。每项申请只包括一个应用场景；随着数据积累，需要扩展用途时可以提交新的申请。

验证要求取决于应用场景的风险及数据在注册证据中的权重，文件未为所有方法设定统一的数据包。试点优先考虑能够解决特定非临床评价问题、已有开发和验证基础的方法；不支持监管决策的先导化合物筛选不在本次范围内。

附件申请表列举了多种可能用途：补充作用或毒性机制研究，评价特定毒性或药代动力学终点，研究传统模型存在局限的先进治疗药品和罕见病药物，以及为生殖毒性、致癌性等证据权重评价提供支持。这些是便于归类的用途选项，具体申请仍需说明药物类别、研发阶段和决策逻辑。

实施框架还要求说明验证实验的具体安排。申请人需说明标准操作程序、关键性能参数、检测与统计分析方法、判定标准和质量控制指标，并考察不同时间、人员、地点及关键原材料变化下的重复性。参照药物的种类与数量也要能支撑相应用途的判断。

文件还要求结合已有动物或人体研究资料，论证方法结果与人类生物学的相关性；存在传统评价方法时，应提供相同用途下的比较数据。后续验证计划需预先明确阶段目标、实施节点和通过标准。

在评价预测性能时，实施框架要求结合用途说明灵敏度、特异性和准确率等指标，分析可能影响结果可靠性的因素。研究或验证结果还需与事先约定的通过标准比较；作为综合证据的一部分时，应说明这些结果与既有非临床数据合在一起如何支持具体监管判断。

申请人通过Ⅰ类沟通交流会议提交申请表和实施框架，具体研究或验证报告随框架提供。招募期为 5 年，拟同意纳入的项目需公示 5 个工作日。未加入试点的申请人仍可按常规注册路径提交 NAMs 相关资料。

对于方法学验证项目，药审中心与申请人共同确定方案，由申请人开展验证，必要时开展联合验证或第三方验证。通过验证并符合要求的方法，可在后续药物研发项目中用于该应用场景而无需重复验证；相关药品仍按现行申报和注册程序办理。

申请通过“申请人之窗”提出，会议目的和其他情况说明中需标注先锋计划申请，本次会议不应合并其他沟通事项。拟纳入项目公示后将获得编号，并公布申请人、方法名称、应用场景等信息；未纳入项目会收到主要原因，补充完善后可再次申请。

加入后，双方共同商定包括沟通目标与大致时间的里程碑计划。第一类项目需随着药物开发持续提供非临床和临床资料，评价方法的适用性与临床相关性；实施框架也随研究进展更新，成为项目跟踪的信息档案。

数据管理需与拟定用途相匹配，并参考药物非临床研究质量管理规范（Good Laboratory Practice，GLP）的有关原则。提交数据须真实、准确、完整、可溯源，原始资料保留备查。5 年内已提交但尚未完成的项目，可在招募截止后继续按原计划推进；药审中心还将适时发布验证方法、案例及技术要点。

已按第一类情形纳入的项目，若进一步提出方法学验证、希望扩展到第二类情形，需要重新申请。研究中出现重大技术调整或阶段性验证结果显著偏离预期时，申请人可补充申请沟通交流，以便及时调整研究方案。